Pressemitteilung von Dr. Klaus Eichenberg

Stargardt-Krankheit: 6 Millionen für klinische Studie

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(Stuttgart/Tübingen) - Gemeinsam mit einem Konsortium aus sechs Partnern erhält die Katairo GmbH (http://katairo.com/) aus Tübingen sechs Millionen Euro aus dem EU-Programm "Horizont 2020". Mit der Förderung soll eine klinische Wirksamkeitsstudie mit Remofuscin, einem von Katairo entwickelten Medikament zur Behandlung der Stargardt-Krankheit, durchgeführt werden.

Die Stargardt-Krankheit, eine genetisch bedingte Form der Makuladegeneration, führt bereits bei jungen Menschen zur Erblindung. Sie betrifft das Retinale Pigmentepithel (RPE), eine Zellschicht hinter der Netzhaut. Im Krankheitsverlauf lagert sich dort toxisches Lipofuszin ab, das aus Stoffwechselprodukten besteht und von den Zellen nicht ausgeschieden werden kann. In der Folge verlieren die RPE-Zellen ihre Funktion und sterben ab.

Das im Jahr 2011 in der BioRegion STERN gegründete Unternehmen Katairo entwickelte einen Wirkstoff, der es ermöglicht, angelagertes Lipofuszin aus dem RPE zu entfernen und dadurch das Fortschreiten der retinalen Degeneration aufzuhalten. "Remofuscin" gilt als ein aussichtsreiches Medikament für die Behandlung der Stargardt-Krankheit und der trockenen Altersbedingten Makuladegeneration (AMD). Daher hat der Wirkstoff bereits 2013 den "Orphan-Drug-Status" erhalten. Als "Orphan" - englisch für "Waisenkind" - werden seltene Krankheiten bezeichnet, für die die pharmazeutische Industrie von sich aus kaum Medikamente entwickelt, da die zu erwartenden Umsätze nach betriebswirtschaftlichen Kriterien den Aufwand für Entwicklung und Zulassung in der Regel nicht rechtfertigen. In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als "selten", wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. In der EU leben etwa 30 Millionen Menschen mit einer von 8.000 Seltenen Erkrankungen.

Damit Patienten mit seltenen Leiden trotzdem bestmögliche Behandlung erfahren, erhalten Unternehmen, die sich der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für diese Krankheiten verschreiben, besondere Unterstützung.

Gemeinsam mit einem Konsortium aus sechs europäischen Partnern erhält die Katairo GmbH nun Förderung aus dem Horizont 2020-Programm der Europäischen Kommission in Höhe von sechs Millionen Euro. Damit soll die Sicherheit und Wirksamkeit des Medikaments Remofuscin an Stargardt-Patienten getestet werden. "Wir freuen uns über die Möglichkeit, Remofuscin in einer klinischen Machbarkeitsstudie zu testen", sagt Wolfgang Klein, Geschäftsführer von Katairo. "Die Entwicklung unseres Medikaments hat damit eine entscheidende Phase erreicht. Wenn die Ergebnisse auf dem Tisch liegen, können wir, unsere Partner, Forscher weltweit und - am wichtigsten - die betroffenen Patienten sehr viel besser einschätzen, ob die Hoffnungen, die wir in Remofuscin setzen, berechtigt sind."

Partner des europäischen Konsortiums sind fünf Augenkliniken:
-Radboud-Universität Nijmegen, Medical Center of Stichting Katholieke Universiteit, Niederlande
-Universität Leiden, Medical Center of Academisch Ziekenhuis, Niederlande
-Universität Southampton vision research group, Großbritannien
-San Rafaele Hospital in Mailand, Italien
-Universitäts-Augenklinik der Eberhard-Karls-Universität Tübingen, Deutschland.
Die Augenklinik der Universität Tübingen ist gleichzeitig Projektkoordinator. Weiterer Partner ist der Forschungsdienstleister CRO SMERUND Medical Research in Oslo (Norwegen) mit seinen gleichnamigen Tochterunternehmen in Deutschland und Großbritannien.

"Wir freuen uns, das Remofuscin-Progamm zur Stargardt-Krankheit unterstützen und umsetzen zu können", sagt der koordinierende Studienleiter Prof. Carl Hoyng, ein Spezialist für seltene erbliche Netzhauterkrankungen an der Radboud Universitätsklinik. "Das Potenzial des Medikaments geht über die bestehenden Ansätze hinaus. Bisher hat man versucht, die Menge des Lipofuszins konstant zu halten. Remofuscin hat in vorklinischen Studien gezeigt, dass es Lipofuszin abbauen kann. Daraus könnte ein großer Nutzen für die Patienten entstehen."

Bildquelle: Wolfgang Klein Firmen- & Pressekontakt