Antisense Therapeutics: Neue Muskelerkrankungsindikation für ATL1102: Gliedergürtelmuskeldystrophie R2
20.06.2022
Unternehmen, Wirtschaft & Finanzen
20. Juni 2022
- LGMDR2, auch Dysferlinopathie genannt, ist eine seltene genetische Muskelerkrankung, die durch Mutationen im Dysferlin-Gen (DYSF) verursacht wird
- Durchführung einer Tierstudie am MCRI in Kooperation mit der Jain Foundation in den USA
- Die Studienergebnisse ergaben einen signifikanten Rückgang der RNA-Konzentration des Ziels CD49d und wichtiger Immunzellen im Muskel
- Das Datenmaterial spricht für den Übergang zu einer längerfristigen Wirksamkeitsstudie, die im 3. bzw. 4. Quartal 2022 geplant ist
Mark Diamond, Geschäftsführer und CEO von Antisense Therapeutics, erklärt: Für das Unternehmen ist es faszinierend, die erfolgreiche wissenschaftliche Erforschung einer neuen Muskelerkrankungsindikation für ATL1102, nämlich LGMDR2, bekannt zu geben. Dies war aus strategischer Sicht ein kluger Schritt des Unternehmens, um das umfangreiche Datenpaket, das bisher zu ATL1102 generiert wurde, sinnvoll zu nutzen und die Produktpipeline von ANP zu erweitern. Ähnlich wie bei DMD handelt es sich hier um eine seltene Muskelerkrankung, bei der ein klarer Bedarf an einer wirksamen Therapie besteht, wie unsere Fachberater auf diesem Gebiet betonen. Die in dieser ersten Tierstudie zu LGMDR2 erzielten Ergebnisse belegen die erforderliche Wirkung auf die entsprechenden Immunzellen. Die nachgewiesene Zielaktivität in einem Tiermodell zu Dysferlin bestärkt uns darin, das Programm im Hinblick auf LGMDR2 auszuweiten und auch andere Muskelerkrankungen mit Immunzellbeteiligung in Betracht zu ziehen, nachdem die Daten darauf schließen lassen, dass ATL1102 für eine Behandlung solcher Erkrankungen in größerem Umfang geeignet sein könnte.
Antisense Therapeutics Limited [ASX:ANP | US OTC:ATHJY | FWB:AWY] hat heute die Ergebnisse aus einer ersten Studie zur Antisense-Hemmung von CD49d in einem Tiermodell an Mäusen mit Gliedergürtelmuskeldystrophie R2 (LGMDR2) bekannt gegeben. LGMDR2 ist eine seltene genetische Muskelerkrankung, die durch Mutationen im Dysferlin-Gen verursacht wird und zu einer deutlichen Abnahme oder zum Nichtvorhandensein des Proteins Dysferlin in den Muskelfasern führt. Der Verlust von Dysferlin tritt sowohl bei Männern als auch bei Frauen auf, die an der sogenannten Dysferlinopathie oder LGMDR2 leiden. LGMDR2 zeichnet sich aus durch Muskelentzündungen, Fibrose, Adipositas (Fetteinlagerungen), eine fortschreitende Schwäche in den proximalen (der Körpermitte am nächsten gelegenen) Muskeln im Hüft- und Schulterbereich (d.h. im Gliedergürtel) sowie den Verlust der Gehfähigkeit und der Funktion der oberen Gliedmaßen im Erwachsenenalter. LGMDR2 betrifft etwa 1 von 125.000 Menschen.1,2,3 Es gibt keine krankheitsmodifizierenden Wirkstoffe in der fortgeschrittenen Entwicklung und keine Therapien, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen könnten.
Diese erste Studie zur Antisense-Hemmung von CD49d im Tiermodell an Mäusen mit LGMDR2 (Bla/J-Mäuse mit Dysferlin-Verlust) wurde in Zusammenarbeit mit Experten für genetische Muskelerkrankungen am Murdoch Children's Research Institute (MCRI) in Melbourne und der Jain Foundation in den Vereinigten Staaten durchgeführt. Die Jain Foundation (www.jain-foundation.org/), eine gemeinnützige Stiftung für Menschen mit Erkrankungen, die in der Hoffnung auf Heilung der Dysferlinopathie gegründet wurde, koordiniert die weltweiten Bemühungen zur Entwicklung einer Therapie für die Dysferlinopathie und verfügt über umfangreiche Erfahrungen mit LGMDR2.
In der Studie wurden Bla/J-Mäuse sechs Wochen lang einmal wöchentlich mit einem Antisense-Oligonukleotid (ASO) gegen CD49d in drei Dosisstufen (5, 10 und 20 mg/kg) sowie einem entsprechenden Negativkontroll-Oligonukleotid in der gleichen Dosierung behandelt. In die Studie eingebunden wurden auch unbehandelte Bla/J-Mäuse und gesunde Mäuse als Kontrollgruppe. Die Ergebnisse zeigten, dass bei der niedrigen ASO-Dosis von 5 mg/kg/Woche die RNA-Werte von CD49d sowie von CD8-T-Zellen und F4/80-Makrophagen im Quadrizepsmuskel signifikant um 42 %, 86 % bzw. 70 % gegenüber den Werten bei Mäusen, die eine Dosis von 5 mg/kg/Woche des Kontroll-Oligonukleotids erhielten, zurückgingen (P
Aktien Aktienkurs Aktienmarkt Börse Börsen News Finanz Finanzen Geld Nachrichten Nachrichten Aktuell Wirtschaft Wirtschaftsmeldungen Gel
Antisense Therapeutics Limited
Susan Turner
6 Wallace Avenue
3142 Toorak, Victoria
Australien
email : susan.turner@antisense.com.au
Pressekontakt
Antisense Therapeutics Limited
Susan Turner
6 Wallace Avenue
3142 Toorak, Victoria
email : susan.turner@antisense.com.au
Diese Pressemitteilung wurde über Connektar veröffentlicht.
Für den Inhalt der Pressemeldung/News ist allein der Verfasser verantwortlich. Newsfenster.de distanziert sich ausdrücklich von den Inhalten Dritter und macht sich diese nicht zu eigen.
Weitere Artikel von Susan Turner
12.09.2022 | Susan Turner
Antisense Therapeutics Limited: In der Studie zur Kombinationstherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie wurde mit der Verabreichung begonnen
Antisense Therapeutics Limited: In der Studie zur Kombinationstherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie wurde mit der Verabreichung begonnen
19.08.2022 | Susan Turner
Antisense Therapeutics: Long-COVID-19-Studie führt zur Ermittlung neuartiger Blutmarker als potenzielle diagnostische und therapeutische Targets
Antisense Therapeutics: Long-COVID-19-Studie führt zur Ermittlung neuartiger Blutmarker als potenzielle diagnostische und therapeutische Targets
13.07.2022 | Susan Turner
Antisense Therapeutics: Antrag auf Genehmigung einer klinischen Prüfung zu ATL1102 bei Duchenne-Muskeldystrophie in Europa gestellt
Antisense Therapeutics: Antrag auf Genehmigung einer klinischen Prüfung zu ATL1102 bei Duchenne-Muskeldystrophie in Europa gestellt
12.04.2022 | Susan Turner
Antisense Bonusoptionsangebot
Antisense Bonusoptionsangebot
14.03.2022 | Susan Turner
Signifikante Modulation von zwei knochenmorphogenetischen Proteinen begünstigt das Potenzial von ATL1102 zur Verbesserung der Knochendichte bei DMD
Signifikante Modulation von zwei knochenmorphogenetischen Proteinen begünstigt das Potenzial von ATL1102 zur Verbesserung der Knochendichte bei DMD
Weitere Artikel in dieser Kategorie
03.05.2024 | Vicinity Motor Corp.
Vicinity Motor Corp. schließt VMC 1200-Vertriebsvereinbarung mit RJames Vicinity Truck in British Columbia (Kanada)
Vicinity Motor Corp. schließt VMC 1200-Vertriebsvereinbarung mit RJames Vicinity Truck in British Columbia (Kanada)
02.05.2024 | Patriot Battery Metals Inc.
Patriot erweitert Grundbesitz auf dem Corvette-Trend
Patriot erweitert Grundbesitz auf dem Corvette-Trend
02.05.2024 | HEALWELL AI Inc.
WELL lanciert die zweite Generation seines KI-gestützten Co-Piloten auf Basis der Technologie von HEALWELL AI, der Ärzten die Erkennung von chronische
WELL lanciert die zweite Generation seines KI-gestützten Co-Piloten auf Basis der Technologie von HEALWELL AI, der Ärzten die Erkennung von chronische
02.05.2024 | asuco Vertriebs GmbH
Martin Ebben übernimmt Vertriebsverantwortung bei asuco
Martin Ebben übernimmt Vertriebsverantwortung bei asuco
02.05.2024 | Abitibi Metals Corp
Abitibi Metals stösst auf 44,5 Meter mit 2,82% CuEq bei der zentralen Bohrung auf der polymetallischen Lagerstätte B26
Abitibi Metals stösst auf 44,5 Meter mit 2,82% CuEq bei der zentralen Bohrung auf der polymetallischen Lagerstätte B26